Los estudios clínicos son investigaciones especiales que someten a prueba medicamentos que se conocen como «medicamentos en fase de investigación» en grupos de personas. El objetivo de un estudio clínico es responder preguntas específicas sobre el medicamento en fase de investigación, como:

• ¿Es seguro?
• ¿Cuál es su grado de eficacia?
• ¿Cuál es la mejor dosis (cantidad) para usar?

Cada estudio clínico sigue un plan (también conocido como protocolo) que les indica a los participantes todo lo que deben saber sobre el estudio, como la frecuencia de las visitas a una clínica del estudio y qué controles de salud se llevarán a cabo. Este plan debe recibir la aprobación de grupos especiales de personas (entre ellos médicos, científicos y abogados) cuya función es proteger la seguridad de los participantes, antes de que e el estudio pueda comenzar. Estos grupos se denominan juntas de revisión ética.